L'Agenzia per i medicinali degli Stati Uniti lunedì ha approvato la commercializzazione di Aduhelm, un nuovo trattamento per la demenza legata all'età.
L'Ente regolatore per il farmaco degli Stati Uniti lunedì ha annunciato che autorizzerà un nuovo farmaco contro il morbo di Alzheimer.
Chiamato Aduhelm e prodotto dalla società farmaceutica Biogen, è il "primo trattamento approvato per il morbo di Alzheimer dal 2003", ha affermato l'Agenzia statunitense per i farmaci (FDA) in una nota.
È importante sottolineare che è il primo trattamento diretto alla causa della malattia, "la presenza di placche beta-amiloidi nel cervello", e non solo i sintomi che provoca, ha aggiunto.
"Siamo lieti di questa decisione storica", ha risposto l'American Alzheimer Association. "Questo è il primo farmaco approvato dalla FDA per rallentare il declino dovuto alla malattia", ha dichiarato il presidente Harry Johns in una nota.
A novembre, però, una commissione di esperti si era pronunciata contro l'autorizzazione di tale trattamento, ritenendo che non ne avesse sufficientemente dimostrato l'efficacia.
Un parere non vincolante, ma di cui raramente la FDA fa a meno. Il comitato aveva studiato i dati di due studi: un ampio studio clinico ha concluso che il farmaco di Biogen Laboratories era efficace, mentre un altro ha dato risultati negativi.
Ma "la FDA ha stabilito che ci siano prove sostanziali che Aduhelm riduce le placche di beta-amiloide nel cervello e che la riduzione di queste placche è ragionevolmente probabile che si traduca in benefici significativi per i pazienti", ha dichiarato.
L'Agenzia ha quindi "concluso che i benefici (...) superano i rischi" dell'assunzione del farmaco, ha aggiunto.
La FDA ha anche utilizzato una procedura accelerata che concede solo l'autorizzazione condizionale del prodotto, una possibilità che non è stata considerata dal comitato.
"La FDA chiede a Biogen di condurre studi clinici post-autorizzazione per verificare i benefici clinici del farmaco", ha affermato il regolatore statunitense. "Se il farmaco non funzionasse come previsto, possiamo prendere provvedimenti per ritirarlo dal mercato".
Quasi 6 milioni di americani vivono con l'Alzheimer, che è la sesta causa di morte negli Stati Uniti, ma rimane una malattia contro la quale la ricerca è in stallo da decenni.
La malattia ruba gradualmente la memoria dei pazienti affetti, che nelle fasi successive della malattia non possono più svolgere le attività quotidiane o tenere conversazioni.
"La necessità di cure è urgente", ha insistito la FDA. "Penso che abbiamo sentito chiaramente dai pazienti che sono pronti ad accettare una certa incertezza per avere accesso a un farmaco che potrebbe produrre effetti significativi", ha sostenuto durante una conferenza stampa Peter Stein, responsabile all'interno dell'Agenzia.
Il costo del prodotto arriverà a circa $ 56.000 all'anno per un americano medio, ha detto la società lunedì, e il suo rimborso dipenderà dalla copertura sanitaria che ciascun paziente ha acquistato.
Il farmaco utilizza una molecola, chiamata aducanumab. Cosriruita da anticorpi monoclonali che lavorano per dissolvere gli aggregati di questa proteina, la beta-amiloide, che si accumula e crea placche nel tessuto cerebrale dei malati di Alzheimer.
Questo obiettivo è una delle principali strade esplorate dalla ricerca contro questa patologia degenerativa.
Ma gli studi sul trattamento hanno subito battute d'arresto negli ultimi anni e fino ad oggi non esiste una cura. É il motivo per cui questo farmaco, somministrato per via endovenosa ogni quattro settimane, è stato visto come un barlume di speranza.
Ma in accordo con il grande dibattito che agita la comunità scientifica intorno a questo trattamento, lunedì alcuni esperti hanno moderato l'entusiasmo.
"Anche se sono felice che l'aducanumab abbia ricevuto l'autorizzazione, dobbiamo essere chiari sul fatto che nella migliore delle ipotesi questo farmaco avrà benefici marginali che aiuteranno solo alcuni pazienti scelti con cura", ha affermato John Hardy, professore di neuroscienze presso l'University College di Londra. "Avremo bisogno di una medicina migliore in futuro".
Per il direttore scientifico dell'Associazione Alzheimer, è proprio questo che l'autorizzazione della FDA permetterà di tendere: "La storia ha dimostrato che l'autorizzazione di un primo farmaco di nuova categoria ha stimolato il settore. , maggiori investimenti in nuovi trattamenti e incoraggiato l'innovazione", ha affermato Maria Carrillo, citata nel comunicato dell'organizzazione.
Le azioni di Biogen sono aumentate lunedì del 38,34% dopo la chiusura di Wall Street. Era stato temporaneamente sospeso in mattinata per evitare troppa volatilità.
Nessun commento:
Posta un commento